MATARAM INSIDE

Indonesia – Dapatkan berita terbaru tentang Indonesia. Baca Breaking News on Indonesia diperbarui dan diterbitkan di Maratam Inside

Penelitian baru tentang terapi gen pada demensia dini

Sebuah studi klinis telah diluncurkan di Amerika Serikat dan Australia tentang terapi gen untuk mengobati bentuk demensia pada anak-anak. Penelitian yang dilakukan oleh Institut Bioteknologi Flemish (VIB) menjadi dasar dari pengobatan baru ini.

Profesor Christine van Broekhoven dan timnya, bersama dengan rekan-rekannya dari US Mayo Clinic dan University of British Columbia, menemukan pada tahun 2006 bahwa kesalahan dalam gen progranulin membentuk dasar dari apa yang disebut demensia lobus frontal. Jenis demensia ini – setelah penyakit Alzheimer – adalah penyebab demensia terpenting kedua di usia muda. Pada demensia lobus frontal, suatu bentuk demensia familial, neuron di lobus frontal dan temporal otak mati sebelum waktunya. Ini memberikan gejala yang berbeda dari penyakit Alzheimer. Misalnya, orang dengan demensia lobus frontal sering menunjukkan perubahan yang nyata dalam perilaku dan kepribadian, dan mereka juga memiliki masalah dalam menggunakan bahasa. Penyakit ini berkembang sangat cepat. Pasien menjadi semakin tergantung dalam waktu yang relatif singkat dan meninggal rata-rata 8 tahun setelah gejala pertama muncul. Sampai saat ini, belum ada obat untuk demensia jenis ini.

kesalahan genetik

Penemuan bahwa kekurangan Progranulin Growth Factor menyebabkan penyakit ini sekarang menjadi dasar dari penelitian klinis baru yang menawarkan harapan untuk pengobatan oleh Profesor van Broekhoven dan rekan-rekannya. Bagaimanapun, hasilnya menunjukkan bahwa meningkatkan asupan progranulin Anda bisa menjadi strategi yang menjanjikan untuk mengobati jenis demensia ini. Hal ini diharapkan dapat memperlambat atau bahkan menghentikan perkembangan penyakit. Untuk menguji ini, VIB pergi mencari mitra industri untuk mengembangkan pengobatan. Sekitar dua tahun lalu, perjanjian lisensi ditandatangani dengan American Prevail Therapeutics untuk mengembangkan terapi gen bagi orang-orang dengan demensia lobus frontal. Saat ini, fase 1/2 dari studi klinis telah dirilis tentang topik ini. Terobosan ilmiah seperti itu tidak serta merta berarti bahwa pengobatan akan segera menyusul. Sayangnya, ini sering memakan waktu bertahun-tahun.

READ  Pernahkah Anda mendengar tentang migrain diam? Inilah yang perlu Anda ketahui tentangnya

Profesor Christine van Broekhoven dan timnya, bersama dengan rekan-rekannya dari US Mayo Clinic dan University of British Columbia, menemukan pada tahun 2006 bahwa kesalahan dalam gen progranulin membentuk dasar dari apa yang disebut demensia lobus frontal. Jenis demensia ini – setelah penyakit Alzheimer – adalah penyebab demensia terpenting kedua di usia muda. Pada demensia lobus frontal, suatu bentuk demensia familial, neuron di lobus frontal dan temporal otak mati sebelum waktunya. Ini memberikan gejala yang berbeda dari penyakit Alzheimer. Misalnya, orang dengan demensia lobus frontal sering menunjukkan perubahan yang nyata dalam perilaku dan kepribadian, dan mereka juga memiliki masalah dalam menggunakan bahasa. Penyakit ini berkembang sangat cepat. Pasien menjadi semakin tergantung dalam waktu yang relatif singkat dan meninggal rata-rata 8 tahun setelah gejala pertama muncul. Sampai hari ini, belum ada obat untuk jenis demensia ini Penemuan Profesor van Broekhoven dan rekan bahwa kekurangan faktor pertumbuhan progranulin menyebabkan penyakit ini, sekarang menjadi dasar penelitian klinis baru yang menawarkan harapan untuk penyembuhan. Bagaimanapun, hasilnya menunjukkan bahwa meningkatkan asupan progranulin Anda bisa menjadi strategi yang menjanjikan untuk mengobati jenis demensia ini. Hal ini diharapkan dapat memperlambat atau bahkan menghentikan perkembangan penyakit. Untuk menguji ini, VIB pergi mencari mitra industri untuk mengembangkan pengobatan. Sekitar dua tahun lalu, perjanjian lisensi ditandatangani dengan American Prevail Therapeutics untuk mengembangkan terapi gen bagi orang-orang dengan demensia lobus frontal. Saat ini, fase 1/2 dari studi klinis telah dirilis tentang topik ini. Terobosan ilmiah seperti itu tidak serta merta berarti bahwa pengobatan akan segera menyusul. Sayangnya, ini sering memakan waktu bertahun-tahun.